Hinter jeder Diagnose steckt eine persönliche Geschichte, geprägt von Herausforderungen, Hoffnungen und Entbehrungen.
Fabrizio Zucca
General Manager DACH bei Immedica Pharma
Die Entwicklung und Bereitstellung von Therapien für seltene Erkrankungen sind mehr als nur Wissenschaft – sie sind ein Zeichen der Solidarität mit Betroffenen und ein entscheidender Beitrag, um die Lebensqualität Betroffener potenziell zu verbessern. Wir sprachen mit Fabrizio Zucca (General Manager DACH bei Immedica Pharma) über die Herausforderungen und Chancen, die mit der Zulassung und Bereitstellung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen verbunden sind.
In Deutschland leben etwa vier Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung: Der Bedarf an zielgerichteten Behandlungsmöglichkeiten ist hoch. Was sind die Herausforderungen bei der Entwicklung und Zurverfügungstellung solcher Therapien?
Aus unserer Sicht gibt es drei zentrale Problemstellungen. Erstens sind oft kleine, geografisch verstreute Patientengruppen von seltenen Erkrankungen betroffen, was es schwierig macht, Daten für klinische Studien zu sammeln. Diese sind aber ein entscheidender Faktor für die Entwicklung und Zurverfügungstellung von Therapien. Zudem mangelt es oft an spezialisierten Zentren, was den Zugang zu Diagnosen und Therapien erschwert. Zweitens sind die Erkrankungen oft zu wenig bekannt und weisen unspezifische Symptome auf, was oft zu verspäteten oder falschen Diagnosen führt. Deswegen setzen wir uns dafür ein, dass es ausreichend Möglichkeiten zur Aufklärung und Schulung für die relevanten Akteure und das medizinische Fachpersonal gibt, so dass das frühzeitige Finden der richtigen Diagnosen sichergestellt wird. Drittens gibt es regulatorische Hürden, die genommen werden müssen, bis Therapien zugelassen und erstattet werden können. In Deutschland sind wir hier aber glücklicherweise aufgrund des sehr strukturierten Vorgehens schnell: Sobald eine Therapie entwickelt und ihr Nutzen sowie die Unbedenklichkeit bestätigt ist, wird sie Betroffenen in der Regel auch zugänglich gemacht.
Immedica Pharma hat sich trotzdem das Ziel gesetzt, sich für neue und innovative Therapieansätze für Menschen mit seltenen Erkrankungen einzusetzen. Was ist Ihr Antrieb?
Unsere größte Motivation ist es, den Betroffenen und ihren Angehörigen helfen zu können. Hinter jeder Diagnose steckt eine persönliche Geschichte, geprägt von Herausforderungen, Hoffnungen und Entbehrungen. Diesen Menschen durch neue Therapien eine Perspektive zu geben: Das ist es, was uns antreibt.
Wir haben zudem den Anspruch, Versorgungslücken zu schließen und dabei zu unterstützen, existierende, aber schwer zugängliche Therapien für die Betroffenen verfügbar zu machen. Dabei setzen wir auf enge Partnerschaften mit biopharmazeutischen Unternehmen, um bahnbrechende Therapien, die teilweise noch nicht ihren Weg nach Europa gefunden haben, auch hier verfügbar zu machen und somit die bestehende Marktzugangshürde zu überwinden. Falls notwendig, stehen wir hier auch im engen Austausch mit Behörden und Kostenträgern, so dass eine schnelle Therapieinitiierung, z. B. im Rahmen von Härtefallprogrammen bei Bedarf sichergestellt werden kann.
Gibt es bestimmte Bereiche, auf die Immedica die Aktivitäten fokussiert?
Wir konzentrieren uns besonders auf ultraseltene Stoffwechselerkrankungen und genetische Erkrankungen wie z. B. den Arginase-1-Mangel. Darüber hinaus engagieren wir uns in den Bereichen Hämatologie und Onkologie, in denen ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht. Der Austausch mit medizinischen Fachgesellschaften und Experten ist besonders wichtig, denn er hilft dabei, bedarfsgerechte Behandlungsansätze zu entwickeln. Wir sind überzeugt, dass eine transparente und unvoreingenommene Zusammenarbeit entscheidend dazu beiträgt, Versorgungsdefizite frühzeitig zu erkennen und den Betroffenen die notwendige Behandlung schneller und effizienter zugänglich zu machen.
Patient Centricity wird bei Immedica großgeschrieben. Wie beziehen Sie Betroffene in die Arbeit ein?
Patientenzentrierung ist der Kern unserer Arbeit. Es ist uns wichtig, die Betroffenenperspektive in unsere Arbeit mit einzubeziehen, um die Krankheitslast und die Herausforderungen im Alltag besser verstehen und darauf abgestimmte Lösungen entwickeln zu können. Ein konkretes Beispiel: In Zusammenarbeit mit Patientenorganisationen, Ernährungswissenschaftler:innen und Beratungsgruppen haben wir vor einigen Jahren ein Kochbuch entwickelt, das Rezepte enthält, die speziell auf Menschen mit Stoffwechselerkrankungen zugeschnitten sind, bei denen die tägliche Proteinzufuhr stark eingeschränkt ist. Dieses Kochbuch ist im Laufe der Jahre zu einer Art „Kochbibel“ mit Rezepten aus der ganzen Welt geworden. Aus dieser Erfahrung haben wir gelernt, dass der kontinuierliche Dialog und das aktive Zuhören entscheidend sind, um Betroffene bestmöglich unterstützen zu können.
Das Stoffwechselteam bei Immedica Pharma setzt sich gemeinsam mit Fabrizio Zucca für die optimale Versorgung Betroffener ein
Dr. Roland Gerke
Product Manager DACH
Sylvia Wendler-Scheinpflug
Regional Access Lead DACH
Dr. Jörg van den Boom
Medical Lead DACH
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